Uma nova terapia experimental para a doença de Alzheimer, chamada diranersen (BIIB080), mostrou resultados promissores em um estudo internacional e está prestes a avançar para a fase 3, a última etapa antes de um pedido de aprovação junto às agências reguladoras. Diferente dos tratamentos existentes que visam combater a proteína beta-amiloide, o diranersen reduz a produção da proteína tau, um marcador importante da doença relacionado à perda de memória e ao avanço dos sintomas.
Os resultados foram revelados durante a Alzheimer’s Association International Conference (AAIC) 2026, em Londres. A Biogen, responsável pelo desenvolvimento do medicamento, afirmou que esta é a primeira vez que uma terapia direcionada à proteína tau apresenta, em um estudo de fase 2, não apenas a redução da proteína no cérebro, mas também sinais de benefício clínico. O estudo, denominado CELIA, acompanhou 416 pacientes com comprometimento cognitivo leve ou demência leve causada pelo Alzheimer ao longo de 18 meses, onde os participantes receberam diferentes doses do medicamento ou um placebo.
Os principais achados do estudo indicaram que o diranersen proporcionou uma redução de até 50% do declínio cognitivo, dependendo da escala utilizada, além de uma diminuição entre 50% e 65% da proteína tau no líquido cerebrospinal. Exames de imagem mostraram a redução dos depósitos de tau, e o perfil de segurança do medicamento foi considerado favorável, com ausência de casos de edema cerebral (ARIA). Com esses resultados encorajadores, a Biogen anunciou que o medicamento seguirá para a fase 3 de estudos.
O Alzheimer é caracterizado pelo acúmulo de proteínas no cérebro, como a beta-amiloide, que forma placas entre os neurônios, e a tau, que cria emaranhados dentro das células nervosas. Enquanto os tratamentos mais recentes têm se concentrado na beta-amiloide, o diranersen foi desenvolvido para reduzir a tau, com a expectativa de desacelerar a perda das funções cognitivas, incluindo memória, atenção e raciocínio. A administração da terapia é feita via intratecal, através de uma punção lombar, permitindo que o medicamento atinja diretamente o líquido ao redor do cérebro e da medula espinhal.
Curiosamente, a menor dose testada, de 60 mg a cada 24 semanas, apresentou os melhores resultados em termos de eficácia. Na comparação com o placebo, essa dose conseguiu reduzir o declínio cognitivo em 26% na escala CDR-SB, em 42% na ADAS-Cog13 e em 50% na Mini-Mental State Examination (MMSE), uma das ferramentas mais conhecidas para avaliar funções cognitivas.
Embora os resultados sejam considerados positivos, o estudo não alcançou seu objetivo principal, que era mostrar uma melhoria progressivamente maior com doses mais altas. No entanto, cinco dos seis desfechos clínicos analisados mostraram vantagem para o medicamento, o que levou a Biogen a decidir iniciar a fase 3. Apesar do otimismo em torno do diranersen, ele ainda não está disponível para uso clínico. A próxima fase do estudo envolverá um número maior de participantes para confirmar os benefícios observados e avaliar se o tratamento mantém um perfil de segurança adequado.
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